APRÈS ART. 4	N°4	
ASSEMBLÉE NATIONALE
6 Février 2025
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POUR AMÉLIORER LA PRISE EN CHARGE DE LA SCLÉROSE LATÉRALE AMYOTROPHIQUE ET D’AUTRES MALADIES ÉVOLUTIVES GRAVES - (N° 910)
RETIRÉ AVANT DISCUSSION
AMENDEMENT N°4
présenté par
M. Viry
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ARTICLE ADDITIONNEL
APRÈS L’ARTICLE 4, insérer l’article suivant:
Dans un délai de six mois à compterde la promulgation de la présente loi, le Gouvernement remet auParlement un rapport sur les motifs ayant conduit au refus d’accèsprécoce au traitement Qalsody (Tofersen) en France, malgré sonautorisation de mise sur le marché par l’Agence européenne desmédicaments.
Ce rapport évalue les critèresayant justifié cette décision et les compare aux procéduresappliquées dans d’autres États européens, notamment l’Allemagne etl’Italie. Il analyse également l’impact de ce refus sur l’accès auxinnovations thérapeutiques pour les maladies rares, sur larecherche biomédicale et sur l’attractivité de la France en matièred’innovation médicale.
Enfin, le rapport formule desrecommandations pour adapter les procédures d’évaluation auxspécificités des maladies rares, afin de garantir une prise encharge rapide et équitable des patients concernés.
EXPOSÉ SOMMAIRE
La SLA est une pathologie neurodégénérative grave qui réduitdrastiquement l’espérance de vie des patients, la situant entredeux et cinq ans après le diagnostic. Dans ce contexte d’urgencemédicale, l’accès aux traitements innovants constitue un enjeumajeur de santé publique.
Le traitement Qalsody (Tofersen) représente une avancéescientifique majeure en ciblant la cause génétique d’une forme rarede SLA. Malgré l’autorisation de mise sur le marché octroyée parl’Agence européenne des médicaments en février 2024, la France arécemment refusé son accès précoce, comme l’a annoncé la HauteAutorité de Santé le 10 octobre 2024. Cette décision prive ainsiles patients français d’un traitement disponible dans d’autres payseuropéens, tels que l’Allemagne et l’Italie.
L’absence d’une évaluation adaptée aux réalités des maladiesrares et l’application de critères inappropriés pour justifier cerefus soulèvent des interrogations légitimes quant à la cohérencede la politique française en matière d’accès aux traitementsinnovants.
Face à ces constats, il est nécessaire d’évaluer précisément lesraisons ayant conduit à ce refus et d’analyser les conséquences decette décision sur l’accès aux innovations thérapeutiques enFrance. 
Ce rapport doit permettre de :
Identifier les critères précis ayant motivé le refus d’accèsprécoce au Qalsody en France.
Comparer les décisions d’autres pays européens en matièred’évaluation et d’accès aux traitements innovants pour les maladiesrares.
Examiner l’impact de ce refus sur la recherche biomédicale etsur l’attractivité de la France pour les innovationsthérapeutiques.
Formuler des recommandations pour adapter les procéduresd’évaluation aux spécificités des maladies rares, garantissantainsi une prise en charge équitable et rapide des patientsconcernés.
Le temps de l’administration n’est pas celui des malades!
La publication d’un rapport détaillé constitue une premièreétape pour répondre aux attentes des patients et de leurs familles,tout en renforçant l’attractivité de notre pays pour la rechercheet l’innovation médicale.