ART. 2	N°AS23	
ASSEMBLÉE NATIONALE
29 Novembre 2025
___________________________________________________________________
METTRE EN PLACE UN PROGRAMME DE SOUTIEN À L’INNOVATION THÉRAPEUTIQUE CONTRE LES CANCERS, LES MALADIES RARES ET LES MALADIES ORPHELINES DE L’ENFANT - (N° 1909)
Rejeté
AMENDEMENT N°AS23
présenté par
Mme Loir, M. Ménagé, M. Bentz, Mme Bamana, M. Bernhardt, Mme Delannoy, Mme Dogor-Such, M. Dussausaye, M. Florquin, M. Frappé, M. Lioret, Mme Mélin, M. Muller, Mme Ranc et M. Emmanuel Taché
------------
ARTICLE 2
À la fin de la seconde phrasede l’alinéa 1, supprimer les mots : 
« , à l’exception desmédicaments orphelins désignés comme tels en application desdispositions du règlement (CE) n° 141/2000 du Parlement européen etdu Conseil, du 16 décembre 1999 concernant lesmédicaments orphelins ».
EXPOSÉ SOMMAIRE
Cet amendement supprime l’exclusiondes médicaments orphelins de l’assiette de la contribution.
Aujourd’hui, un « médicamentorphelin » ne signifie absolument pas « médicamentpédiatrique ». Il s’agit d’un statut strictementadministratif, défini par le règlement (CE) n° 141/2000, accordélorsqu’un laboratoire démontre que la maladie est rare ou qu’iln’existe pas de traitement satisfaisant. Ce label ouvre déjàd’importantes incitations européennes, exclusivité commerciale,accompagnement réglementaire, facilités de développement, mais ilne reflète en rien les besoins réels de la pédiatrie.
C’est précisément pour cette raisonqu’un écart existe entre le statut orphelin et les pathologiespédiatriques les plus graves. Les données publiées par l’Agenceeuropéenne du médicament le montrent clairement : certainesleucémies aiguës lymphoblastiques de l’enfant (LAL), pourtant parmiles cancers pédiatriques les plus sévères, ne bénéficient pas d’unstatut orphelin dès lors que l’indication porte sur des formes plusfréquentes ou sur des traitements combinés. De nombreux médicamentsutilisés pour ces LAL, recensés dans le registre des désignationsorphelines de l’EMA, n’ont donc pas obtenu cette qualification,alors même qu’ils sont essentiels en oncologie pédiatrique. Àl’inverse, des médicaments destinés exclusivement à des maladiesrares de l’adulte peuvent être labellisés « orphelins »et seraient, dans la rédaction actuelle, totalement exonérés de lacontribution.
Autrement dit, l’exclusion proposéerepose sur un critère purement administratif, sans lien direct avecl’objet de la loi, et conduit à écarter de la contribution desmédicaments parfois très rentables, tout en maintenant dansl’assiette des traitements réellement utilisés chez les enfantsmais dépourvus de ce statut. Cette incohérence affaiblit la portéedu dispositif, réduit son rendement potentiel et crée une inégalitéinjustifiée entre laboratoires.
Supprimer cette exception permet derétablir une assiette plus juste, plus cohérente et plus efficace,garantissant que la contribution soutienne réellement la rechercheet l’innovation thérapeutique au bénéfice des enfants atteints decancers et de maladies graves.