Réponse publiée le 2 mars 2004

Les maladies rares touchent plus de quatre millions de personnes en France. C'est pourquoi la loi de santé publique en cours d'examen par le Parlement consacre comme une priorité de santé publique le problème des maladies rares et prévoit un plan pour améliorer la prise en charge des malades qui en sont atteints en tenant compte des attentes des associations de malades. L'accent sera mis sur la prise en charge hospitalière, la recherche, l'accès aux molécules innovantes, le soutien des patients et de leur famille. La politique de mise en place de centres hospitaliers de référence déjà initiée pour les malades atteints de sclérose latérale amyotrophique et de mucoviscidose en 2001 et 2002, va se poursuivre pour l'ensemble des maladies rares ainsi que le ministre de la santé, de la famille et des personnes handicapées l'a annoncé dans son discours d'inauguration du congrès du réseau européen d'associations de malades atteints de maladies rares, « Eurordis » le 16 octobre 2003 qui réunissait, au niveau international, des professionnels de santé, des malades et leurs représentants associatifs. Des centres experts seront identifiés par pathologie ou groupes de pathologies données que les malades et leur famille pourront consulter afin d'accéder à une prise en charge optimale, en lien avec leur médecin traitant et leur centre hospitalier de proximité. Dans l'immédiat, afin de favoriser l'information des professionnels et du public et le soutien des personnes atteintes, le ministère de la santé, de la famille et des personnes handicapées participe au développement de la base de données Orphanet, accessible gratuitement sur Internet et du numéro Azur « maladies rares info-service ».