Réponse publiée le 7 décembre 2004

Dans un souci de ne laisser distribuer que des produits offrant les garanties maximales pour la protection de la santé publique, toute spécialité pharmaceutique doit faire l'objet avant sa commercialisation d'une autorisation de mise sur le marché (AMM) délivrée soit par la Communauté européenne pour les médicaments soumis à une procédure centralisée d'autorisation, soit par l'Agence française de sécurité sanitaire des produits de santé (AFSSAPS), conformément à la procédure prévue aux articles L. 5121-8 et suivants et R. 5121-21 et suivants du code de la santé publique. Actuellement, le Polysulphate de Pentosan ne dispose pas d'autorisation de mise sur le marché. Il convient de rappeler que seules des publications expérimentales chez l'animal évoquent l'intérêt de l'utilisation du Polysulphate de Pentosan anticoagulant commercialisé sous forme injectable en Allemagne pour son activité contre le prion, agent pathogène responsable, par son accumulation, de la dégénérescence neuronale. L'administration du Polysulphate de Pentosan dans les ventricules cérébraux de rongeurs par une équipe de chercheurs japonais est encourageante. En effet, le Polysulphate de Pentosan non seulement diminue l'accumulation de la protéine prion anormale, mais également les lésions des tissus et le caractère infectieux des cerveaux des rongeurs traités. Par ailleurs, des médecins ont accepté d'administrer ce produit à un jeune adulte grabataire anglais, souffrant de la variante de la maladie de Creutzfeld-Jacob, puis, à titre compassionnel à 8 patients, en Grande-Bretagne, mais également aux États-Unis et en Allemagne. À ce jour, aucun résultat n'a été publié concernant l'utilisation de ce produit chez l'homme pour traiter la maladie de Creutzfeld-Jacob, en dehors du rapport rendu public du docteur Dealler en octobre 2003 dans le lequel est évoqué l'état clinique stable après dix mois de traitement du premier patient anglais auquel le Polysulphate de Pentosan a été injecté. En outre, un patient français atteint d'une forme génétique de la maladie de Creutzfeld-Jacob a souhaité disposer du Polysulphate de Pentosan. Ce patient a donc subis une opération chirurgicale en juillet 2004. De retour en France, l'AFSSAPS a autorisé, à titre exceptionnel et compassionnel, la poursuite de son traitement grâce à l'octroi d'une autorisation d'importation du Polysulphate de Pentosan. D'autres patients réclament ce traitement, mais en raison de l'indisponibilité de résultats chez l'homme en termes de tolérance et d'efficacité, l'AFSSAPS préconise la mise en oeuvre d'un essai clinique. À ce titre, un protocole d'étude a été proposé, dans le cadre d'un protocole hospitalier de recherche clinique, afin d'évaluer l'efficacité de ce produit chez l'homme. Par conséquent, un essai clinique pourra prochainement être mis en place en France après avis favorable du comité consultatif de protection des personnes dans la recherche biomédicale (CPPRB).