Réponse publiée le 2 novembre 2004

Le syndrome de Rett appartient au groupe des maladies rares qui constituent pour le ministre de la santé et de la protection sociale une priorité de santé publique. Dans le cadre de la loi n° 2004-804 du 9 août 2004 relative à la politique de santé publique, un plan national est prévu « pour l'amélioration de la prise en charge des personnes atteintes de maladies rares ». Ce plan permettra d'améliorer la filière des soins en identifiant les centres hospitaliers de référence de maladies rares qui constitueront des pôles d'expertise et de recours à partir desquels la structuration de l'offre de soins pourra se mettre en place, l'objectif étant d'optimiser la prise en charge au quotidien des malades. Les mesures de soutien de la recherche en matière de maladies rares, déjà mises en place, seront poursuivies avec un soutien de la recherche fondamentale mais aussi clinique, notamment dans le domaine des thérapeutiques innovantes. L'amélioration de l'information et de la formation des professionnels de santé et des malades est un axe important du plan qui permettra une meilleure prise en compte des spécificités des maladies rares et de leurs impératifs de prise en charge. Des mesures visant à améliorer la prise en charge des médicaments et dispositifs de santé sont prévues ainsi qu'une meilleure compensation du handicap, fréquemment associé dans les maladies rares.