Réponse publiée le 5 août 2025

La Sclérose latérale amyotrophique (SLA) (ou maladie de Charcot) est une maladie neurodégénérative considérée comme rare (incidence = 1,5-2,5/100 000 habitants, de l'ordre de 2500 nouveaux cas par an en France). La prise en charge thérapeutique est essentiellement symptomatique, ciblée sur le maintien de l'autonomie et la compensation de la dépendance, la prévention des complications et la compensation des déficiences vitales respiratoires et nutritionnelles. Elle est aussi en grande partie supportive et palliative. Allant de pair avec une dynamique associative présente depuis les années 90, la France a mis en place un dispositif de suivi de la SLA par des experts reconnus depuis 2002. Le déploiement ensuite de 3 Plans nationaux maladies rares (PNMR) successifs, associant les ministères de la santé et de l'accès aux soins et de la recherche, continue de soutenir l'effort spécifique à apporter à cette pathologie. Le PNMR 3 a réaffirmé la nécessité d'une prise en charge de la SLA par des centres experts, investis dans la recherche, et organise la coordination des centres experts au sein de la filière de santé maladies rares FILSLAN par un guichet unique pour un accès rapide aux traitements. Dans le cadre de la SLA, cette dynamique dans la recherche est nécessaire, car aujourd'hui, les thérapies ne peuvent être que palliatives. Elle a pour but de structurer la coordination des centres en favorisant les actions de coordination et d'animation, mais aussi de faciliter le parcours de soins des usagers tout en étant en lien avec une multiplicité d'acteurs (tant au niveau national qu'européen). Dans cette continuité, une nouvelle campagne pour les centres de référence et des centres de ressources et de compétences sur la SLA pour la période 2023-2028 a labellisé 22 centres, dont trois nouveaux. La filière FILSAN a pour mission de structurer la coordination des centres experts en favorisant les actions pour faciliter le parcours de soins des usagers. Elle impulse et coordonne les actions de recherche entre équipes cliniques et acteurs de la recherche fondamentale. Tous les centres labellisés travaillent étroitement avec les 38 laboratoires de recherche institutionnels et sont associés aux actions de la filière. Elle impulse aussi la recherche sur la SLA, notamment grâce à la collecte des données cliniques stockées à la banque nationale de données maladies rares. Le réseau FILSLAN a également répondu à la campagne de labellisation de l'infrastructure F-CRIN (French Clinical Research Infrastructure Network). Le label FCRIN, par son gage d'excellence, va permettre à la filière FILSLAN de porter des projets de recherche clinique d'envergure internationale et de diffuser des publications scientifiques. En outre, la filière FILSLAN a créé un guichet unique pour un accès rapide aux traitements permettant d'améliorer la prise en charge symptomatique de la SLA. Le réseau national de recherche clinique dans la SLA Alliance on Clinical Trials for Amyotrophic Lateral Sclerosis – Motor Neurone Disease (ACT4ALS-MND) a pour objet principal la mise en commun des expertises des centres SLA et la mise à profit de la très importante file active de patients suivis pour le développement d'essais thérapeutiques et d'études cliniques nationales ou collaboratives européennes et internationales. Sur un plan européen, le 29 mai 2024, le Comité des médicaments à usage humain de l'Union européenne a approuvé la mise sur le marché « dans des circonstances exceptionnelles » du médicament orphelin Qalsody (Tofersen) pour les patients atteints de la SLA causée par une mutation du gène SOD1, ce qui représente 2% des patients atteints de SLA. À la suite d'un refus de la commission de transparence de la haute autorité de santé pour la commercialisation en France, une contestation a été émise et étudiée le 20 novembre 2024. La décision reste défavorable (cf. https://www.has-sante.fr/jcms/p_3561111/fr/qalsody-tofersen-sclerose-laterale-amyotrophique-sla) ; toutefois, L'agence nationale du médicament est en train d'étudier la possibilité de faire bénéficier de ce traitement les patients durant les 12 prochains mois.